新药的开发

2023年12月28日发(作者：屏锁)

新药的开发

班级：09化一 学号：00910231 姓名：张媛媛

摘 要： 新药的研究和开发是药物化学学科的重要和主要任务之一。本文主要介绍新药研究与开发的过程、方法以及药物合成研究和质量标准。

关键词： 新药 研究 开发 药物合成 质量标准

英文名称： The development of new drugs

英文摘要：New drug rearch and development of medicinal chemistry

discipline are one of the important main paper

mainly introduces the rearch and development of new drugs

in the process, method and synthesis of drug and the quality

standards.

关 键 词： New drug Rearch Development Drug synthesis

Quality standard

一． 新药的定义

新药（New Drugs）是指化学结构、药品组分和药理作用不同于现有药品的药物。根据《药品管理法》 以及2007年10月1日开始执行的新《药品注册管理办法》，新药系指未曾在中国境内上市销售的药品。对已上市药品改变剂型、改变给药途径、增加新适应症的药品，亦属于新药范畴。

二． 新药研究与开发的过程和方法

药物的研究和开发大致可以分为两个阶段，即研究阶段和开发阶段。这两个阶段在技术研究方面有很多重叠，但仍各有侧重。研究阶段强调学术和技术意义，开发阶段则强调市场价值和经济意义。新药的研究是为了发现可能成为药物的化合物分子，也称为新化学实体，并通过研究，使其尽可能成为上市药物；新药的开发则是在得到NCE后，通过各种评价使其成为可上市的药物。新药研发过程中凝结了不同于普通商品的创新性的脑力劳动耗费，形成了由新药研制者智力劳动创造的新价值以及物化劳动的转移价值[1]。

1. 药物发现的过程

新药的研究实际上是新药发现的过程。通常分为四个主要阶段：靶分子的确定和选择、靶分子的优化、先导化合物的发现和先导化合物的优化。

2. 新药的开发阶段

2.1前期开发研究

前期开发主要包括临床前毒理学研究、IND的制备、临床前各类研究、有选择的I期临床研究和早期的二期临床研究；后期开发主要涉及大量的临床研究工作，以及这些临床前及临床中所得到数据的整理和药物的工艺化过程。临床前的药物评价包括对药物效学的进一步评价、药代动力学和药物毒理学的评价。临床前研究一方面进一步确认和肯定药物的生物活性，同时也为临床研究提供依据。

2.2后期开发研究

后期开发研究的主要内容是新药的临床研究。新药临床研究是确定一个药物在人身上是否安全有效的关键一环。一般按其目的分为四个阶段。首先应进行安全性预测。可在少量自愿者（包括患者或正常人）进行，一般在10～ 30例正常成年志愿者观察新药耐受性、找出安全剂量。②有效性试验（100例）再选择有特异指征病人按随机分组，设立已知有效药物及空白安慰剂双重对照（对急重病人不得采用有损病人健康的空白对照）并尽量采用双盲法（病人及医护人员均不能分辨治疗药品或对照药品）观察，同时还需进行血药浓度监测计算药动学数据。③较大范围的临床研究：受试验例数一般不少于300例。先在一个医院以后可扩大至三个以上医疗单位进行多中心合作研究。最后一个阶段为④广泛的安全性，有效性考察：对那些需要长期用药的新药，应有50～100例病人累积用药半年至一年的观察记录，由此制定适应证、禁忌证、剂量疗程及说明可能发生的不良反应后，再经药政部门的审批才能生产上市。

2.3新药开发的市场价值和经济意义

新产品的市场开发有两种途径：一是在原产品市场上销售；二是进入全新的市场。

2.3.1．新药的市场培育策略新药市场的培育应当开始于新药投放市场之前。具体来说，应当在新药研究开发的适当阶段即开始宣传，这时期主要宣传正在研制之中的新药的先进性及其主要优点，目的是提前给药品经销商、医务人员以及患者产生强烈的印象，刺激并唤起经销商、医务人员以及患者对于该药品的兴趣和欲望。市场培育是新产品进入市场的第一步，其目的不在于让消费者立即购买该产品，而在于建立印象、刺激需求和培育感情，着眼于未来。

2.3.2．新产品的市场渗透策略利用企业原有的销售渠道以及原有品牌的知名度和美誉度，把新药推向原有市场，并逐步向新的市场逐步渗透。

按照新药研究开发的技术特点，新药研究开发可以分成七个类型，包括：新原料药、已知化合物首次发现医疗用途、me—t00化合物、延伸性研究开发、新复方制剂、新中药以及新工艺、新辅料等。新药研究开发具有知识技术密集、多学科渗透、高投入、周期长、风险大、高产出、高效益等特点。

三.药物合成研究和质量标准

1.药物合成及工艺研究

新药研究和开发中，化学合成工作是重要内容之一。一方面，在新药的发现初期，必须设计合适的合成路线来合成化合物以供药理学筛选；另一方面，在药物进入临床前好临床研究阶段时，需要提供实验用样品，同时还必须进行工艺研究和工艺优化，为工业化大生产做好过度准备。在新药发现时期，主要是合成新化合物，注重的是化合物合成速度，尽快地得到数十到数百毫克样品以供筛选之用。为达到这个目的，应运而生的固相合成技术或组合化学合成技术是近20年的重大突破，在一定量的树脂上可同时平行地合成数个、数十个甚至上百个系列化合物，此时的原则是以加快化合物合成速度为主。

2．药品质量和质量标准

2.1药物的疗效和毒副作用

药物的质量首先取决于药物自身的疗效和毒副作用，即药物的有效性和安全性。一个药物如果疗效差，达不到防病治病的目的，固然没有临床应用价值；而一个药物即使疗效好，但若毒性或副作用很大，也不可用于临床。

药物的疗效和副作用反映的是药物的内在质量。

2.2药物的纯度

药物的纯度反映的是药物的外在质量，主要考虑药物的含量和杂质。

药物有效成分的含量是反映药物纯度的重要标志，而药物中存在的杂质直接影响到药物的疗效并可能导致毒副作用的产生。药物的杂质是指在生产、贮存过程中引进或产生的药物以外的其他化学物质，包括由于分子手性的存在而产生的非治疗活性的光学异构体。杂质的存在不仅影响药物的纯度，还会带来非治疗活性的毒副作用，必须加以控制。

3. 新药研究开发中的其他问题

3.1知识产权和专利

3.1.1专利和专利权 专利是专利法中最基本的概念。公众对它的认识一般有三种含义：一是指专利权；二是指受到专利权保护的发明创造；三是指专利文献。

3.1.2新药发明专利种类大概分为一下几种：

⑴以医药为用途的活性物质的发明

⑵以药物化合物为活性组分的药物组合物的发明

⑶药物化合物或制剂的制备方法的发明

⑷药物化合物或制剂的医药用途的发明

⑸医疗器械的发明

⑹疾病的诊断和治疗方法的发明

3.1.3专利的保护对象及条件

3.1.4专利的保护

⑴双方互不干涉的过渡期

⑵临时保护期

⑶保护期

3.2药物的命名

3.2.1药物的商品名

大多数商品在市场上销售时都有其商品名。又称为品牌名，药物也不里外。药物的商品名通常是针对药物的最终产品，即剂量和剂型已确定的含有一种或多种药物活性成分的药品。因此，含有相同药物活性成分的药品在不同国家不同的生产企业可能以不同的商品名销售。药物商品名在选用时不能暗示药物的疗效和用途，且应简易顺口。

3.2.2药物的通用名

药物的通用名也称为国际非专利药品名称，是世界卫生组织推荐使用的名称。INN通常是指有活性的药物物质，而不是最终的药品。因此是药学研究人员和医务人员试用的共同名称，所以一个药物只有一个药品通用名，比商品名使用起来更为方便。

药品通用名也是药典中试用的名称。

参考文献：

[1]于光宇.新药研发的价值评估研究[D].中国人民解放军军事医学科学（书）