《分子生物学》试卷（基因治疗）
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一、名词解释（每小题﹡分，共﹡分）
1. 基因治疗（gene therapy）
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2. 基因置换（gene substitution）
3. 基因矫正（gene correction）
4. 基因打靶（gene targeting）
5. 基因添加（gene augmentation）
6. 基因干预（gene interference）
7. 旁观者效应（bystander effect）
8. RNA干扰（RNA interference, RNAi）
9. 核酶（ribozyme）
10. 三链DNA形成脱氧寡核苷酸（triple helixforming oligonucleotides, TFO）
二、单项选择题（从下列各题所给备选答案中选出一个正确的答案，并将其序号填在题干后的括号内。
1. 有关基因治疗描述错误的是（ A ）
A. 主要针对生殖细胞
B. 可实现缺陷基因序列的矫正
C. 可实现有害基因的表达抑制
D. 可用于传染病的治疗
E. 可用于遗传病的基因治疗
2. 可以用于血友病B的基因治疗策略是（ D ）
A. 基因干预
B. RNA干扰
C. 自杀基因治疗
D. 基因添加
E. 基因免疫治疗
3. 不可以用于肿瘤基因治疗的方法是（ B ）
A. 基因免疫治疗
B. 基因芯片
C. 干扰耐药基因的表达
D. 自杀基因治疗
E. 基因干预
4. 不可以用于病毒性疾病的基因治疗方法是（ D ）
A. 基因免疫治疗
B. 反义RNA
C. RNA干扰
D. 自杀基因治疗
E. 三链DNA技术
辣子鸡的制作方法5. 有关自杀基因治疗策略描述正确的是（ E ）
A. 自杀基因是人体内一种增强免疫力的细胞因子基因
B．直接抑制有害基因的表达
C．不需要药物前体
D．是为了去除结构异常的基因
E. 自杀基因导入后要表达
6. 同源重组技术能使基因置换这一基因治疗策略得以实现。该技术属于（ A ）
A. 基因打靶
B. 基因添加
C. 基因干预
D. 自杀基因治疗
E. 基因免疫治疗
7. 有关逆转录病毒载体描述正确的是（ B ）
A. 很安全
B. 随机整合
C. 治疗基因表达易丢失
D. 辅助细胞株是可有可无的
E. 辅助病毒颗粒最好具有重复感染能力
8. 有关腺病毒治疗载体描述正确的是（ C ）
A. 很安全
B. 随机整合
C. 治疗基因表达易丢失
D. 载体容量无限制
E. 定点整合
9. 有关核酶技术描述正确的是（ D ）
A. 为一种双链RNA
B. 可以降解任意核酸分子
C. 酶活性靠蛋白提供
D. 可以带来靶基因表达的抑制
E. 主要停止基因转录
10. 有关基因置换的正确描述是（ A ）
A．是对缺陷基因的缺陷部位进行精确的原位修复
B．会带来基因组其它部位的改变
C．利用了基因的随机整合原理
D．可以用于病毒性疾病的治疗
E．利用核酶技术置换目的基因表达产物
11．有关基因干预治疗描述正确的是（ C ）
A．最终目的是提高某个基因的表达水平
B．经常采用自杀基因干预治疗
C．是为了抑制某个有害基因的表达
D．不可以采用干扰RNA技术
E．是为了添加一个新的功能基因
12．有关自杀基因治疗正确的描述是（ B ）
A．破坏基因的结构使之不能表达
B．利用自杀基因编码的酶来杀死靶细胞
C．遗传性疾病治疗的常用方法之一
D．自杀基因的存在使人具有自杀倾向
E．自杀基因是人体内一种增强免疫力的细胞因子基因13．逆转录病毒载体的特点包括（ E ）
A．能定点整合
B．病毒原有包装蛋白基因还保留
C．不便于外源基因永久表达
D．没有危险性
E．保留了病毒包装信号Ψ
14. 腺相关病毒（AAV）载体的特点包括（ A ）
A．能定点整合
B．病毒的容量很大
C．不便于外源基因永久表达采蒲台的苇
D．高度危险性
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E．目的基因的表达水平很低
15．校正和置换致病基因是用正常的基因整合入细胞中的（ A ）
A．基因组 B．线粒体 C．蛋白质 D．细胞质 E．RNA
16．基因转移的生物学方法是以什么作为基因转移系统（ B ）
A．质粒载体 B．病毒载体 C．脂质体 D．粘粒 E．磷酸钙
17．在基因治疗中常用的抑制基因表达的技术不包括（ C ）
A．反义RNA B．RNAi C．蛋白酶 D．核酶 E．三链DNA
18．通过同源重组，将目的基因导入特定的细胞，矫正原有的缺陷基因，这种基因治疗策略是 ( D ) A．基因修饰 B．基因添加 C．基因干预 D．基因置换 E．基因添加
19．下列哪种方法不是目前基因治疗所采用的方法（ A ）
A．基因剔除 B．基因矫正 C．基因置换 D．基因添加 E．自杀基因的应用
20．基因治疗中常用的基因转移载体是（ D ）
A．粘性质粒 B．噬菌体 C．脂质体载体 D．病毒载体 E．磷酸钙
21．利用正常机体细胞中不存在的外源基因所表达的酶催化药物前体转变为细胞毒性产物而导致细胞死亡的基因治疗方法是（ E ）
A．基因灭活治疗
B．基因矫正治疗
C．基因置换治疗建筑外立面
D．基因添加治疗
E．自杀基因治疗
22．利用特定的反义核酸阻断变异基因异常表达的基因治疗方法是（ A ）
A．基因干预 B．基因矫正 C．基因置换 D．基因添加 E．基因剔除
23．通过目的基因的非定点整合，使其表达产物补偿缺陷基因的功能或加强原有功能的基因治疗方法是
（ D ）
A．基因灭活 B．基因矫正 C．基因置换 D．基因添加 E．自杀基因的应用
24．以下哪种有关RNA干扰（RNAi）的表述是不正确的（ D ）
A．可以抑制基因的表达
B．一种双链RNA诱导的基因沉默现象
C．是基因功能研究的有力工具
D．使细胞内目的蛋白加速降解
E．可以用于恶性肿瘤的基因治疗
25. 有关核酶的哪种表述是不正确的（ E ）
A．具有引导序列
B．具有锤头状结构
C．切断目的mRNA而自身没有消耗
D．核酶两端的引导序列与靶分子序列互补
E．使mRNA不能转录
26．将外源治疗性基因导入哺乳动物细胞的方法不包括（ D ）
A．显微注射法
B．电穿孔法
C．DEAE-葡聚糖法
D．MgCI2沉淀法
E．病毒介导的基因转移
27．基因治疗的间接体内疗法（ex vivo）的基本程序中不包括（ D ）
A．选择治疗基因
B．选择载体
C．选择靶细胞
D．将外源基因直接导入体内
E．将外源基因导入靶细胞
三、多项选择题（从下列各题所给备选答案中选出一个或多个正确的答案，并将其序号填在题干后的括号内。多选、少选、选错或未选者不得分。每小题﹡分，共﹡分）1. 有关基因添加策略描述正确的是（ A E ）
A. 缺陷的基因还存在
B. 基因缺陷序列得到原位修复
C. 可用于遗传病的治疗
D. 添加的基因可以是靶细胞本来不表达的
E. 可以实现缺陷基因的功能补偿
2. 有关基因干预描述错误的是（ A E ）
A. 目的是为了加强部分基因的表达
B. 是为了抑制有害基因的表达
紫色玫瑰花C. 靶基因可以是癌基因或病毒基因
D. 遗传病治疗的最佳方法
E. 关键技术是基因打靶
3. 有关逆转录病毒载体描述错误的是（ B D ）
A．可以容纳7kb以外的外源基因
B．是一种没有危险性的基因治疗载体
C．可以高效整合
D．不整合
E.有利于让外源基因在靶细胞中永久表达
4. 有关逆转录病毒基因治疗载体描述错误的是（ A C E ）
A. 保留了病毒的包装蛋白基因
B. 保留了病毒的包装信号Ψ
C. 辅助细胞株为普通的真核细胞
D. 辅助细胞株能合成包装蛋白
E. 形成的重组病毒颗粒可以反复感染靶细胞
6. 有关基因治疗当中的逆转录病毒载体描述正确的是（ B C D E ）
A. 不整合
现代诗词B. 随机整合
C. 结构基因的缺失不影响其它部分的活性
D. 具有潜在危险
E.有利于外源基因在靶细胞的永久表达
7. 有关腺病毒治疗载体的描述正确的是（ A C ）
A. 感染的靶细胞可以是分裂或非分裂细胞
B. 安全高效
C. 不能整合
D. 外源基因可以持续稳定表达
E. 外源基因容量很小
8. 有关反义RNA描述正确的是（ A D ）
A. 通过与mRNA特异结合而抑制翻译
B. 不易被降解
C. 具有酶的活性
D. 可以直接作用一些RNA病毒
E. 是一种核酶
9. 有关RNA干扰描述正确的是（ B C ）
A. 可以增强目标基因的表达
B.由双链RNA诱发的基因沉默现象
C. 发挥表达调控作用时需要其它蛋白酶的参与
D. siRNA自身具有酶的活性
139端口E. 目标分子是任意基因的mRNA
10. 有关核酶技术描述正确的是（ B C D E ）
A. 为核酸与蛋白质组成的复合体
B. 可以造成特异mRNA的降解
C. 具有稳定的空间结构
D. 可以反复发挥作用
E. 是一种单链RNA
11.治疗基因的受控表达包括（ A B E D E）
A. 控制治疗基因在该表达的时候表达
B. 延长遗传病治疗中的基因表达时间
C. 控制治疗基因只在靶细胞中表达
D. 控制基因表达处在适当的水平
E. 防止治疗基因表达不受外界控制
四、简答题（回答要点，并简明扼要作解释。每小题﹡分，共﹡分）
1. 简述ex vivo和 in vivo两种基因治疗途径。
2. 非病毒载体介导的真核细胞基因转移技术有哪些？
3. 反义RNA结合受体转移技术有何优点？
4. 逆转录病毒基因治疗载体的特点有哪些？
5. 腺病毒基因治疗载体的特点有哪些？
6. 腺相关病毒基因治疗载体的特点有哪些？
7. 比较逆转录病毒、腺病毒及腺相关病毒基因治疗载体特点的异同。
8. 以逆转录病毒载体为例，阐述载体系统的两大部分。
9. 简述RNA干扰的作用机制。
10. 基因干预的方法有哪些？
11. 简述反义RNA、RNA干扰及核酶三种基因干预方法的差异。
12. 可用于病毒性疾病基因治疗方法有哪些？
13. 治疗基因的受控表达策略有哪些？
14. 列举肿瘤基因治疗的常用方法。
15. 简述基因治疗的几种策略。
16. 人类基因治疗按基因转移的途径可分为哪两种？
17. 结合四环素抗性操纵子分析Tet-On基因表达调控系统的作用机制。
18. 论述自杀基因治疗的原理及四环素诱导的TK/GCV自杀基因系统在肿瘤基因治疗中的应用。
19. 结合一种基因治疗策略及治疗基因的受控表达原理，设计一套乳腺癌基因治疗的方案。
20. 简述逆转录病毒前病毒的结构特点以及重组逆转录病毒颗粒的产生机制。
