㊃综述㊃特发性炎性肌病核心评估指标
刘㊀宁，吴婵媛，王㊀迁，曾小峰
作者单位:100730北京，中国医学科学院北京协和医学院北京协和医院风湿免疫科;
(刘宁现工作单位:518053广东深圳，香港大学深圳医院风湿免疫科)
通信作者：王迁,E-mail:
DOI:10．3969∕j．issn．1673-8705．2019．04．013
ʌ摘要ɔ成人和幼年特发性炎性肌病(idiopathic inflammatory myopathies,IIM)是以肌无力为主要
临床表现的系统性自身免疫性疾病，还可累及皮肤㊁肺等器官，不同器官的病变活动性常不平行，造
成临床病情评估的困难，影响临床研究的开展㊂国际肌炎评估和临床研究组(International Myositis Asssment and Clinical Studies Group,IMACS)等学术组织专家已开发并验证了一整套完整的IIM核心
评估指标，并已逐渐应用于临床研究㊂本综述重点介绍IIM核心评估指标㊂
ʌ关键词ɔ特发性炎性肌病；病情评估
Core t measures in idiopathic inflammatory myopathies㊀LIU Ning,WU Chan-yuan,WANG
Qian,ZENG Xiao-feng
Department of Rheumatology,University of Hong Kong-Shenzhen Hospital,Shenzhen518053,Guangdong,
China(LIU ning);Department of Rheumatology,Peking Union Medical College Hospital,Chine Academy of
Medical Sciences&Peking Union Medical College,Beijing100730,China(WU Chan-yuan,WANG Qian,
ZENG Xiao-feng)
Corresponding author:WANG Qian,E-mail:
ʌAbstractɔIdiopathic inflammatory myopathies(IIM),are systemic autoimmune dias with the hallmarks of muscle weakness,which also involves skin,lungs,and other organs.The degree of involvement
of different organs is often not parallel,which makes it difficult to evaluate clinical conditions and affects the development of clinical rearch.International Myositis Asssment and Clinical Studies Group(IMACS)has developed and validated a core t measures for clinical rearches of IIM.This review introduced the core t measures.
ʌKey wordsɔIdiopathic inflammatory myopathy;Dia activity asssment
㊀㊀特发性炎性肌病(idiopathic inflammatory my-opathies,IIM)是一组临床表现多样的系统性自身免疫病，其特征为肌肉炎症所致的肌无力和肌酶增高，同时伴有其他器官系统受累，包括皮肤㊁关节㊁心肺㊁胃肠道等㊂IIM的临床亚型包括成人皮肌炎㊁多发性肌炎㊁免疫介导的坏死性肌炎㊁包涵体肌炎以及幼年皮肌炎㊂由于IIM病情复杂，不同器官病情往往并不平行，因此目前针对IIM疾病活动度的评估尚无统一标准，国内临床医师多依赖肌肉力量测评联合血清肌酶谱进行评估，但缺乏兼顾皮肤㊁肺等多维度的综合系统评估㊂
国际肌炎评估和临床研究组(International My-ositis Asssment and Clinical Studies Group,IMACS)和儿童风湿病国际试验组织(The Paediatric Rheu-matology International Trials Organisation,PRINTO)[1]已开发了标准化的核心指标以评估肌炎病情活动度，并已经过多个肌炎队列的验证㊂IMACS长期致力于IIM的规范化临床评估，提出并不断完善系统临床评估工具体系，为充分
评估患者的治疗反应，随访治疗效果和预后,IIM研究人员须评估以下内容: (1)疾病活动度，即IIM可逆病理表现的类型㊁范围和严重程度;(2)疾病损害，包括先前病情活动造成的持续性不可逆病变(与瘢痕形成，萎缩或纤维化有关)，及治疗的长期并发症或合并症;
(3)患者反馈疗效评估(patient report outcomes,PROs)，包括有关身体功能和健康相关生活质量报告(Health-related quality of life,HRQoL);(4)客观测量，包括肌力测定和肌酶等[2]㊂
本文将介绍该套核心评估指标，并对核心评估
指标中的测评工具进行简要介绍，希望将来国内开发适合本土国情的肌炎疾病活动特异性评估体系㊂
1㊀核心评估指标
核心评估指标(core t measures,CSMs)由
IMACS 和PRINTO 组织的专家联合研发，是全面评估IIM 病情所需的最少测量维度组合，推荐在所有临床研究和治疗试验中应用(表1)㊂CSMs
能够较为全面㊁稳定㊁可靠地适用于大多数形式的IIM，并已经过充分验证，较易在多中心国际研究中使用[3-4]㊂在包涵体肌炎患者中，因CSMs 的效度验证研究有限，目前并未被普遍接受[5]㊂
CSMs 可以监测疾病活动度的变化，这已在成
人皮肌炎㊁多发性肌炎及幼年皮肌炎的几项治疗试验中得到证实[6-10]㊂2016年美国风湿病学会和欧洲抗风湿病联盟提出CSMs 的缓解应达标准：定义CSMs 疾病活动的各项评估度量，相对改善值至少ȡ20%时为最小缓解，但肌酶的相对改善值为至少ȡ30%，同时还界定了CSMs 评估度量的中度及显著缓解范围[11]㊂CSMs 不仅被IMACS㊁PRINTO 采用，而且也得到其他国际组织的认可[12-13]㊂
表1㊀CSMs 评估肌炎活动度的内容，用于肌炎患者的临床研究及疗效评估
Table 1㊀Core t measures for dia activity and damage asssment for clinical studies and therapeutic trials in IIMs
核心评估指标
是否包含在IMACSa 的
核心评估指标，用于JDM㊁成人DM㊁PM 和IBM
是否包含在PRINTO a
核心评估指标，用于JDM
疾病活动㊀医师整体评估用Likert 量表或VAS 量表衡量
是b 是b ㊀患者或父母整体评估用Likert 量表或VAS 量表衡量
是b 是b ㊀肌肉力量MMT 是b 是㊀
CMAS
无
是b (首选)
㊀运动能力经过验证的患者或父母日常生活活动问卷(HAQ 或CHAQ)CMAS
是b 是b ㊀实验室评估
肌酸激酶㊁醛缩酶㊁乳酸脱氢酶㊁天冬氨酸氨基转移酶和丙氨酸氨基转移酶中至少两种肌肉相关酶的血清活性指标升高是b
无㊀整体疾病活动，包括肌肉外疾病活动
肌炎疾病活动评估(MDAAT)是b 是DAS
无是b (首选)㊀健康相关的生活质量CHQ-PF50无是b 疾病损害㊀医生整体评估用Likert 量表或VAS 量表衡量是是
㊀整体损害评估肌炎损伤指数(MDI)是是㊀运动能力经过验证的患者或父母日常生活活动问卷(HAQ 或CHAQ)是是㊀肌肉力量CMAS
是是
㊀生长发育身高和体重，月经和青春期是是
生活质量
㊀健康生活质量相关
SF-36(成人)是无CHQ-PF50
是是
CHAQ：儿童健康评估问卷;CHQ-PF50：儿童健康问卷-家长版50;CMAS：儿童肌炎评估量表;DAS：疾病活动评分;DM：皮肌炎;HAQ：健康评估问卷;IBM：包涵体肌炎;IMACS：国际肌炎评估和临床研
究小组;IIM：特发性炎性肌病;JDM：幼年皮肌炎;MMT：徒手肌力测试;PM：多发性肌炎;PRINTO：儿科风湿病国际试验组织;SF-36:36条目简明调查表;VAS：视觉模拟量表;a IMACS 标准推荐用于成人皮肌炎，多发性肌炎和IBM，而PRINTO 核心评估指标推荐用于幼年皮肌炎;
b
包括在用于2016年美国风湿病学会和欧洲抗风湿
病联盟的最终核心评估指标测评应答标准中，用于评估量化成人皮肌炎和多发性肌炎以及幼年皮肌炎的轻度，中度和显著改善疗效[14]
2㊀核心评估指标工具简介
2．1㊀手工肌力测定
IMACS推荐手工肌力测定(manual muscle test,MMT)为重要的CSMs之一[15]，改良版MMT8广泛使用，测量中轴㊁近端与远端肌肉共8个肌肉群，具体为颈屈肌㊁腕伸肌㊁踝背屈肌㊁三角肌㊁肱二头肌㊁臀大肌㊁臀中肌㊁股四头肌㊂通常检测右侧肌肉，总分0~80分㊂
获取途径:www．niehs.nih．gov/rearch/ resources/imacs/diaactivity/index．cfm
2．2㊀肌炎疾病活动评估
肌炎疾病活动评估(myositis dia activity as-ssment tool,MDAAT)对肌肉外受累脏器进行评估㊂包括肌炎活动视觉模拟评估(MYOACT)和肌炎目的治疗指数(MITAX)两部分㊂MYOACT 包括7方面，含一般情况㊁皮肤黏膜㊁骨关节㊁胃肠道㊁肺㊁心血管㊁肌肉，由26个项目组成，每个项目进行VAS评分㊂MITAX评估内容与MYOACT相同，但MITAX需依据医师治疗意向将上述各系统的病情活动度由重到轻分为A~E5个等级㊂
获取途径:www．niehs．nih．gov/rearch/ resources/asts/docs/scoring_of_myositis_dia_ activity_asssment_tool_2009_pdf_format_508．pdf 2．3㊀肌炎损伤指数
肌炎损伤指数(myositis damage index,MDI)效仿系统性狼疮国际临床协作及美国风湿病学会损伤指数(SDI)[16-17]制定㊂从11个方面进行评估，包括肌肉㊁骨骼㊁皮肤㊁胃肠道㊁肺㊁心血管㊁外周血管㊁眼睛㊁内分泌㊁感染㊁肿瘤㊂儿童含35项，青少年含37项，成人含38项条目㊂总分儿童为0~35分，青少年0~7分，成人0~38分㊂获取途径:www．niehs．nih．gov/rearch/ resources/imacs/diaactivity/index．cfm
2．4㊀健康评定量表和儿童健康评定量表
健康评定量表(HAQ)是一份简短的自我报告调查问卷，用于评估各领域的日常生活身体机能[18]㊂儿童健康评定量表(CHAQ)直接改编自HAQ，于1994年首次发表[19]，最初用于患有关节炎的儿童，但随后在儿科多种疾病中使用，包括幼年皮肌炎[20-21]㊂HAQ和CHAQ包含八个功能领域：穿衣梳理，起身，进食，行走，个人卫生，触物，握物和活动，共20个条目，总分在0~3分的等级变动㊂是重要的CSMs之一，现已用于多发性肌炎，皮肌炎或幼年皮肌炎临床试验[3-4,6-7,22]㊂获取途径：从原始出版物文献[18-19]中获得㊂
2．5㊀简表-36
简表-36(medical outcomes study short form36, SF-36)是一种广泛使用的工具，包括8项内容，共36个条目，分为2个总维度，即生理功能相关生活质量(PCS)与心理功能生活质量(MCS)㊂PCS包括生理功能(PF)㊁生理职能(RP)㊁躯体疼痛(BP)与总体健康状况(GH)维度;MCS 包括活力(VT)㊁社会功能(SF)㊁情感职能(RE)与精神健康(MH)维度㊂各分量表维度分值为0~100,IMACS推荐建议将其作为评估成人IIM患者报告结局(PROs)的重要测量工具㊂在一项为期20年的单中心研究中，共纳入46名IIM 患者，利用SF-36评估患者生活质量，结果提示疾病组在SF-36各个条目得分均低于健康对照组(Pɤ0．001)，但在鉴别疾病活动组与疾病非活动组之间无明显统计学差异(0．05<P<0．1)[23]㊂获取途径:www．rand．org/health-care/ surveys_tools/mos/36-item-short-form．html
2．6㊀儿童健康问卷
儿童健康问卷(child health question naire, CHQ)根据SF-36改编而来，其中儿童健康问卷-家长版(child health questionnair-parent form50, CHQ-PF50)有50个条目，测评归纳成2部分：躯体功能领域总评(physical function,PhS)和心理健康领域总评(psychosocial health,PsS)，涵盖多个维度，如整体健康状态㊁角色受限㊁躯体功能㊁肢体疼痛㊁一般健康㊁精神健康㊁一般行为㊁自我评价㊁自尊㊁父母情绪影响㊁父母时间影响㊁家庭活动㊁家庭凝聚力，每个维度得分为0~100分㊂获取途径:www．healthactchq．com/sur-vey/chq
3㊀结论
IMACS提出的核心评估指标是未来炎性肌病规范化治疗的方向，具有里程碑式的意义，我们推荐CSMs作为IIM临床治疗及试验中重要的系统测评工具，但其内容繁多复杂，目前未在我国临床工作中广泛开展使用[24-25]，设想今后可通过使用智
能手机应用程序和活动记录仪等从患者方获取实时动态数据，这将有助于工作的开展㊂总之未来开发出适合我国国情的肌炎疾病活动特异性评估体系任重而道远㊂
参㊀考㊀文㊀献
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(收稿日期:2019-05-16)
